Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: saraksts ar nosaukumiem, mērķi, indikācijām un kontrindikācijām

2024 Autors: Curtis Blomfield | [email protected]. Pēdējoreiz modificēts: 2023-12-16 21:23

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir tās, ko lieto retu slimību ārstēšanai. Viņus sauc arī par "bāreņiem". Šķiet, ja slimība ir reta, tad ar to ir grūti tikt galā.

Patiesībā darbojas paradokss. Neskatoties uz retumu, kopumā pacientu ar šādām diagnozēm ir daudz. Piemēram, Eiropas valstīs to ir 30 miljoni, tas ir, aptuveni katrs 15. cilvēks cieš no bāreņu slimības. To ārstēšanai paredzētas īpašas zāles.

Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai reģistrācija

Šīs zāles parasti tiek ražotas un reģistrētas tāpat kā parastajām zālēm. Taču tiem tiek dotas dažas priekšrocības, kas mudina ražotājus ieguldīt savā attīstībā.

Valdības iejaukšanās, lai atbalstītu ražošanu, notiek dažādos veidos: nodokļu atvieglojumi un stimuli, vienkāršota piekļuve vietējam tirgum, attīstības subsīdijas, paplašināta tirgus ekskluzivitāte.

Kas piešķir statusu

Piešķirts zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai statusszālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komiteja, Eiropas Zāļu aģentūra. Pēc tam apstiprināja Eiropas Komisija. Tikai pēc tam tiek izsniegta reģistrācijas apliecība.

Prasības

Lai pieteikums bāreņa statusa piešķiršanai tiktu apstiprināts, tam jāatbilst šādām prasībām:

1. Jāizmanto, lai diagnosticētu, ārstētu vai novērstu dzīvībai bīstamu vai hronisku slimību.
2. Slimība nedrīkst skart vairāk kā 5 cilvēkus no 10 000 Eiropas Savienībā, vai arī ir maz ticams, ka farmaceitiskā produkta pārdošana segs tā izstrādei nepieciešamās izmaksas.
3. Nav piemērotas metodes slimības diagnosticēšanai, ārstēšanai vai profilaksei, vai, ja tā ir izveidota, konkrētajām zālēm vajadzētu palīdzēt pacientiem ar šādu kaiti.

Likuma līmenī

Krievijā 2010. gada marta beigās tika apstiprināts likumprojekts "Par zāļu apriti", kas paredz valstiski regulēt cenas zālēm, kas tiek uzskatītas par būtiskām un vitāli svarīgām. Tajā pašā laikā galīgajā versijā nebija ne vārda par tā dēvētajām zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai. Šāds grozījums pazuda no likuma pēc pirmās Valsts domes korektūras.

Tādēļ apvienojās vairāki desmiti labdarības fonduuzrunā Krievijas prezidentam. Viņi lūdza legalizēt zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai apriti un vienkāršot režīmu to ievešanai un reģistrācijai valstī.

Tā rezultātā Veselības ministrijas mājaslapā tika publicēts oficiāls paziņojums. Tādējādi ir vienkāršota šādu zāļu ievešanas procedūra. Tagad ir ne vairāk kā 5 dienas.

Importa atļauja personīgai lietošanai tiek izsniegta elektroniskā formātā ar ciparparakstu. Pateicoties tam, pacientiem no attāliem reģioniem nebūs jāapmeklē galvaspilsēta, jāstāv rindā pie kabinetiem, lai saņemtu atļauju.

Bāreņu slimības

Slimību bāreņu piemēri ir:

1. Mukopolisaharidoze. Iedzimta slimība smagā formā, kas saistīta ar vielmaiņas traucējumiem. Krievijā vidēji katru gadu ar šo slimību piedzimst aptuveni 15 cilvēki.
2. Hemofilija. Iedzimta patoloģija, kurā tiek diagnosticēts asinsreces faktora deficīts, kas palēnina procesu. Krievijā reģistrēti 8000 pacientu.
3. Hroniska gļotādas kandidoze. Izraisītājs ir Candida ģints sēne. Parasti rodas bērniem, kas jaunāki par 18 gadiem.

Turklāt šajā sarakstā ir mukormikoze, zigomikoze, timoma, ļaundabīga mīksto audu sarkoma, cistiskā fibroze, hiperprolaktinēmija, Reta sindroms, kuņģa čūlainais kolīts, Majid sindroms, aniridija. Šīs nav vienīgās bāreņu patoloģijas - to saraksts ir daudz garāks.

Populāru narkotiku saraksts

Slavenākās zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai slimībām ir:

1. "Soliris". Aktīvā viela ir ekulizumabs. Zāles ir imūnsupresants. Lietošanas indikācijas - netipisks hemolītiski-urēmiskais sindroms, kā arī paroksizmāla nakts hemoglobinūrija. Kontrindikācijas ietver Neisseria meningītu nēsāšanu, aktīvu infekciju, vakcinācijas trūkumu, smagas aknu un nieru patoloģijas.
2. "Enplate". Galvenā aktīvā viela ir romiplostīms. Zāles ir parakstītas idiopātiskas trombocitopēniskas purpuras gadījumā.
3. "Elapraza". Galvenā sastāvdaļa ir idursulfāze. Zāles ir parakstītas 2. tipa mukopolisaharidozes gadījumā.
4. "Trucklear". Galvenā zāļu sastāvdaļa ir bosentāns. To lieto plaušu hipertensijas ārstēšanai.
5. "Enbrel". Zāles satur etanerceptu. Tas ir paredzēts juvenīlajam artrītam ar sistēmisku sākumu.
6. "Paskatīsimies." Aktīvā viela ir galsulfāze. Instrumentu izmanto ceturtā tipa mukopolisaharidozes gadījumā.
7. "Actemra". Satur tocilizumabu. Tas ir paredzēts juvenīlajam artrītam ar sistēmisku sākumu.
8. "Revoleyd". Aktīvā viela ir eltrombopags. Instrumentu izmanto idiopātiskas trombocitopēniskas purpuras ārstēšanai.
9. "Aldazurim". Galvenā viela ir laronidāze. Tas ir paredzēts 1. tipa mukopolisaharidozes gadījumā.
10. "Ilaris". Aktīvā viela ir kanakinumabs. Līdzekli lieto juvenīlā artrīta gadījumā ar sistēmisku sākumu.
11. "Privigen". ViņaAktīvā viela ir cilvēka imūnglobulīns. Līdzeklis ir paredzēts idiopātiskas trombocitopēniskas purpuras ārstēšanai.
12. "Replagal". Aktīvā viela ir alfa agalzidāze. Tas ir paredzēts Fābri slimības gadījumā.
13. "Exjade". Aktīvā viela ir deferazirokss. Līdzekli lieto neprecizētas aplastiskās anēmijas gadījumā.
14. "Orfadin". Aktīvā viela ir nitizinons. Tas ir paredzēts tirozinēmijas gadījumā.
15. "Adempas". Satur riociguātu. Tas ir paredzēts plaušu hipertensijas ārstēšanai.
16. "Opsumite". Satur macitentānu. To lieto plaušu hipertensijas ārstēšanai.
17. "Atvēršana". Satur sildenafilu. Izrakstīts pulmonālās hipertensijas gadījumā.
18. "Myozyme". Galvenā sastāvdaļa ir alfa alglikozidāze. Zāles lieto Pompes slimības ārstēšanai.
19. "Plīvurs". Galvenā aktīvā viela ir miglustats. Tas ir paredzēts sfingolipidozes ārstēšanai.
20. "Ventavis". Satur iloprostu. Izrakstīts pulmonālās hipertensijas gadījumā.
21. "Fabrazim". Satur beta agalzidāzi. Tas ir paredzēts sfingolipidozes ārstēšanai.
22. "Volibris". Aktīvā viela ir ambrisentāns. Izrakstīts pulmonālās hipertensijas gadījumā.
23. "Ilomedīns". Aktīvā viela ir iloprosts. Zāles lieto plaušu hipertensijas ārstēšanai.

Šis reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu saraksts tiek uzskatīts par populārāko starp tām, kuras izrakstītas slimību ārstēšanai.

Kontrindikācijas

Narkotikas aizliegts lietot, kadpaaugstināta jutība pret zāļu aktīvo savienojumu, kā arī smagās aknu un nieru patoloģiju formās. Bērni tiek doti tikai pēc ārsta atļaujas.

Secinājums

Tādējādi zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai saraksts ir to zāļu saraksts, kuras tiek izrakstītas tāda paša nosaukuma grupas slimībām. Šādas patoloģijas tiek uzskatītas par retām.

Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai attīstībai uzņēmumiem tiek nodrošināti stimuli. Reģistrācija tiek veikta tāpat kā citiem medikamentiem, bet ar papildu apstiprinājumu no attiecīgās komisijas.

Attiecībā uz pacientiem, jāatceras, ka zāles drīkst izrakstīt tikai ārsts. Narkotiku pašnopirkšana nav ieteicama, jo tā var nenest vēlamo rezultātu, bet tikai pasliktināt slimības gaitu.